你是否聽說過生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）？這是一種由生長(zhǎng)激素分泌不足引發(fā)的內(nèi)分泌疾病，患兒最明顯的特征就是身材矮小、生長(zhǎng)緩慢。GHD如果不及時(shí)治療，會(huì)影響孩子的一生，成年后可能面臨代謝紊亂、心血管疾病等風(fēng)險(xiǎn)，生活質(zhì)量大打折扣，甚至?xí)绊戭A(yù)期壽命。
對(duì)于GHD患兒來說，治療的關(guān)鍵是注射生長(zhǎng)激素。臨床指南明確指出，盡早發(fā)現(xiàn)并給孩子補(bǔ)充生長(zhǎng)激素，不僅能幫助他們長(zhǎng)高，還能改善青春期和成年后的身體代謝、體型、心理健康和生活質(zhì)量。
中國(guó)創(chuàng)新藥成果突破：怡培生長(zhǎng)激素，一周一次開啟新篇章
過去，治療GHD的主要選擇是短效生長(zhǎng)激素，需要每天注射。針頭帶來的疼痛、注射的繁瑣操作，讓很多孩子產(chǎn)生恐懼和抗拒并難以堅(jiān)持。數(shù)據(jù)顯示，超過三分之二的孩子每周都會(huì)漏打至少一次針，而漏針次數(shù)越多，治療效果越差。頻繁的注射讓孩子承受身體和心理的雙重壓力，治療依從性低，成為GHD治療路上的“絆腳石”。
為了減少每天打針帶來的痛苦和麻煩，多種長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素制劑相繼研發(fā)并已應(yīng)用于臨床，只需要每周打一次，大大減少了打針次數(shù)。這樣孩子少受罪，更容易堅(jiān)持治療，治療效果更好，生活質(zhì)量也能得到明顯改善。
怡培生長(zhǎng)激素注射液（益佩生）是2025年5月27日正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市的生物制品1類新藥，是全球首個(gè)Y型40kD聚乙二醇長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，其Y型PEG結(jié)構(gòu)的兩條支鏈分別通過穩(wěn)定性更強(qiáng)的酰胺鍵和C-N鍵與母核連接，對(duì)比傳統(tǒng)的U型PEG結(jié)構(gòu)，具有穩(wěn)定性更好、支鏈不易水解脫落的優(yōu)勢(shì)。
與短效生長(zhǎng)激素相比，怡培生長(zhǎng)激素全年可減少313次注射，這款創(chuàng)新藥“黑馬”徹底改變了GHD的治療模式：
穩(wěn)定“續(xù)航”，劑量更低
憑借獨(dú)特的生物活性及藥代動(dòng)力學(xué)特性，怡培生長(zhǎng)激素在長(zhǎng)效性方面，半衰期可長(zhǎng)達(dá)約100小時(shí)，優(yōu)于U型PEG化生長(zhǎng)激素周制劑32小時(shí)的平均半衰期。因此怡培生長(zhǎng)激素僅需每周給藥一次，可充分維持藥效濃度，且在臨床應(yīng)用中可采用更低的起始劑量。
大規(guī)模隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)表明，使用怡培生長(zhǎng)激素的患兒，52周的生長(zhǎng)速率與傳統(tǒng)的短效生長(zhǎng)激素相當(dāng)，安全性同樣可靠?！吨袊?guó)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥診治指南》明確指出，長(zhǎng)效和短效生長(zhǎng)激素的療效和安全性相當(dāng)，相比短效生長(zhǎng)激素，長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素可以降低注射頻率，有助于減輕患兒的心理負(fù)擔(dān)以及家庭的照顧負(fù)擔(dān)，從而提高患兒及家庭的依從性?！?/p>
智能“助手”，告別手忙腳亂
配套的智能電子注射筆全程語(yǔ)音引導(dǎo)，三步極簡(jiǎn)操作，1分鐘完成注射；還能通過小程序智能記錄用藥數(shù)據(jù)、提醒用藥、隨時(shí)掌握孩子的治療情況，治療管理更高效。
自2025年6月19日起，怡培生長(zhǎng)激素已在全國(guó)27個(gè)省份，300多家醫(yī)院落地開出首批處方，正式開啟臨床應(yīng)用新篇章，這一“加速度”背后，是臨床醫(yī)生對(duì)其療效與安全性的高度認(rèn)可，也標(biāo)志著我國(guó)生長(zhǎng)激素缺乏癥的治療與管理邁入了一個(gè)新的發(fā)展階段。
怡培生長(zhǎng)激素的快速臨床普及，不僅是技術(shù)突破，更是對(duì)患兒與家庭的人文關(guān)懷。它讓GHD治療告別了“日日扎針”的痛苦時(shí)代，邁入“便捷、高效、智能”的新階段。作為我國(guó)自主研發(fā)的生物制品1類新藥，其獲批上市并迅速在全國(guó)300多家醫(yī)院開出處方，彰顯了中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的實(shí)力，讓更多的患兒在科技的守護(hù)下茁壯成長(zhǎng)。
編輯：郭成
