12月7日，國家醫(yī)療保障局正式公布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2025年）》（以下簡稱：“國家醫(yī)保目錄”）。施維雅旗下針對復發(fā)性或難治性急性髓系白血病的創(chuàng)新靶向藥物拓舒沃（艾伏尼布片）被納入國家醫(yī)保目錄。這不僅標志著該創(chuàng)新療法正式進入國家醫(yī)保支付體系，更將顯著提升其臨床可及性與患者可負擔性，從而惠及廣大攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者。
拓舒沃（艾伏尼布片）是全球首個、且目前中國唯一獲批的IDH1抑制劑，用于治療攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病成人患者，打破了中國在該治療領域長期缺乏靶向藥物的困境。
精準靶向IDH1，填補治療空白
中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院王建祥教授說：“長期以來，對于攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者，可用的治療手段非常有限，療效不盡如人意，患者面臨著生存期短、生活質(zhì)量差的困境。拓舒沃的獨特價值在于其精準的作用機制，能夠特異性靶向IDH1突變位點，誘導白血病細胞分化，從而為患者帶來根本性的治療轉(zhuǎn)機。此次拓舒沃被納入國家醫(yī)保目錄，不僅解決了藥物可及性的核心問題，更重要的是標志著我國在推進精準醫(yī)療落地方面邁出了關鍵一步，這將深刻影響未來血液腫瘤的診療模式。”
作為同類首創(chuàng)的IDH1抑制劑，拓舒沃采用不同于傳統(tǒng)化療的創(chuàng)新作用機制，精準作用于突變的IDH1蛋白，抑制致癌代謝物2-羥基戊二酸（2-HG）的產(chǎn)生比例高達99.7%，有效降低原始細胞數(shù)量。每日固定劑量的口服用藥方式，為患者提供了治療便利，改善了治療依從性。
臨床獲益顯著，推動治療升級
哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授強調(diào)，從傳統(tǒng)化療到精準靶向治療的轉(zhuǎn)變，是急性髓系白血病領域的重大突破。拓舒沃納入國家醫(yī)保目錄不僅提升了個體藥物可及性，更代表了我國腫瘤治療理念的整體升級。在臨床層面，這一進展使醫(yī)生能夠基于循證醫(yī)學證據(jù)，為攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者制定更加精準、規(guī)范的治療方案；在患者層面，則意味著治療過程更加人性化，有望實現(xiàn)療效和生活質(zhì)量雙重提升。這一改變將有力推動我國白血病診療水平與國際接軌。
臨床研究顯示，艾伏尼布片單藥治療伴有IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者，中位總生存期（mOS）達到9.0個月，其中達到完全緩解/完全緩解伴部分血液學恢復（CR/CRh）的患者中位總生存期（mOS）延長至18.8個月。在中國人群中，中位總生存期（mOS）達到9.1個月，完全緩解持續(xù)時間超過1年半。同時，艾伏尼布片能減少50%的輸血依賴，提高生活質(zhì)量。艾伏尼布片在中國復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者中耐受性良好，治療相關血液學不良反應發(fā)生率低，未出現(xiàn)明顯骨髓抑制。
施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ表示：“拓舒沃成功進入國家醫(yī)保目錄，不僅彰顯了其獨特的臨床價值，而且是施維雅在提升創(chuàng)新藥物可及性的道路上的重要里程碑。這將切實幫助更多攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者及時獲得創(chuàng)新靶向治療，改善預后和提高生活質(zhì)量。施維雅始終以患者為中心，不僅加速引進具有突破性創(chuàng)新的治療藥物，推動難治性腫瘤領域的治療進展，并且積極響應國家政策，探索多元化途徑提升藥物可及性，從而讓每一位中國患者都能擁有獲得全球前沿治療方案的機會與選擇。”
此前，拓舒沃已獲得美國FDA快速通道認定，并在美國和歐洲獲得孤兒藥資格認定。在中國，拓舒沃被納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，并于2022年1月通過優(yōu)先審評審批獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準。
