12月7日，國(guó)家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時(shí)美施貴寶旗下全球首個(gè)且目前唯一獲批紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤（通用名:注射用羅特西普)用于治療較低危骨髓增生異常綜合征（MDS）適應(yīng)癥納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年）》（以下簡(jiǎn)稱“醫(yī)保目錄”)，這是繼成人β-地中海貧血后，羅特西普在中國(guó)納入醫(yī)保的第二個(gè)適應(yīng)癥。
羅特西普于2025年6月獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細(xì)胞的成人患者。作為近20年來首個(gè)獲批用于治療較低危MDS的創(chuàng)新藥物，羅特西普可顯著改善較低危MDS患者的貧血及輸血依賴。此次納入醫(yī)保后將有望進(jìn)一步滿足患者的長(zhǎng)期治療需求，助力更多患者改善治療現(xiàn)狀。
天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液病中心主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)紅細(xì)胞學(xué)組組長(zhǎng)付蓉教授表示：“早在2022年，世界衛(wèi)生組織（WHO）便將MDS更名為骨髓增生異常性腫瘤，強(qiáng)調(diào)了腫瘤特質(zhì)，足見其危害之大。貧血是較低危MDS患者面臨的主要問題，長(zhǎng)期慢性貧血會(huì)導(dǎo)致患者死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著增加，患者如果早期脫離輸血，生存率可提高2倍。因此，對(duì)于較低危MDS患者，改善貧血、減輕輸血依賴是主要治療目標(biāo)。”
羅特西普通過創(chuàng)新作用機(jī)制促進(jìn)紅細(xì)胞成熟，改善無效造血，在減輕輸血負(fù)擔(dān)、改善貧血和提高生活質(zhì)量方面可為患者帶來顯著獲益。相較于ESA，羅特西普能顯著減少患者全因門診就診率、全因住院率和MDS相關(guān)住院率，為緩解社會(huì)血液緊張、節(jié)約醫(yī)療資源帶來積極意義。
骨髓增生異常綜合征（MDS）是源于造血干細(xì)胞的克隆性疾病，其特點(diǎn)是患者無法有效產(chǎn)生健康紅細(xì)胞（RBC）、白細(xì)胞和血小板，可導(dǎo)致貧血、以及頻繁或嚴(yán)重的感染。患者具有較高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血?。ˋML）轉(zhuǎn)化，最終導(dǎo)致總生存（OS）下降。
在中國(guó)，大部分MDS 患者在診斷時(shí)被歸類為較低危 MDS（LR-MDS），其中絕大多數(shù)患者確診時(shí)已存在貧血，這與患者體內(nèi)Smad2/3信號(hào)通路過度激活，抑制紅系細(xì)胞成熟有關(guān)，是導(dǎo)致MDS患者無效造血和貧血發(fā)生的重要原因。
羅特西普以創(chuàng)新的作用機(jī)制打破僵局。其針對(duì)紅細(xì)胞增殖分化成熟障礙，通過與調(diào)控紅細(xì)胞成熟的關(guān)鍵因子——TGF-β超家族配體選擇性結(jié)合，降低異常增強(qiáng)的Smad 2/3信號(hào)通路的活性，進(jìn)而促進(jìn)紅細(xì)胞成熟，改善無效造血。
付蓉教授表示：“早期脫離輸血的MDS患者可獲得更好的預(yù)后，最終目標(biāo)是獲得更全面的生活質(zhì)量改善、延長(zhǎng)生存和延緩向AML轉(zhuǎn)化。研究顯示，無論患者是否接受過ESA治療，無論是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞，羅特西普均可顯著改善較低危MDS患者的貧血及輸血依賴，并且在整體較低危人群中呈現(xiàn)出延長(zhǎng)總生存期的趨勢(shì)，為此類患者提供更有效、更持久且安全性更好的治療選擇。”
目前，羅特西普已被納入《CSCO惡性血液病診療指南（2025）》和《NCCN骨髓增生異常綜合征指南（2026.V1）》，成為治療伴或不伴環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞的較低危MDS患者的一線推薦方案。
百時(shí)美施貴寶副總裁、中國(guó)總經(jīng)理錢江表示：“羅特西普是百時(shí)美施貴寶實(shí)施‘中國(guó)2030戰(zhàn)略’以來，首個(gè)在血液學(xué)領(lǐng)域獲批的創(chuàng)新藥物。繼成人β-地中海貧血之后，羅特西普的第二個(gè)適應(yīng)癥MDS也在獲批后‘第一時(shí)間’被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，這充分彰顯了中國(guó)政府‘真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新‘的政策引領(lǐng)，也體現(xiàn)了我們致力于讓中國(guó)患者’用得到、用得起‘創(chuàng)新藥物的承諾。
血液學(xué)是百時(shí)美施貴寶深耕已久的專業(yè)領(lǐng)域，公司擁有豐富的產(chǎn)品管線和全球?qū)W術(shù)資源。未來，我們將繼續(xù)專注于中國(guó)患者的未盡之需，加速引入更多‘同類首創(chuàng)First-in-Class’或‘同類最佳Best-in-Class’產(chǎn)品和治療模態(tài)，惠及更多中國(guó)患者。”
